Titre original :
A partir d'un cas d’espèce, le glybera®, quels obstacles techniques ou réglementaires faudra-t-il surmonter pour que la thérapie génique in vivo entre réellement dans l'arsenal thérapeutique ?
Mots-clés en français :
- Glybera®
- Alipogene tiparvovec
- thérapie génique
- thérapie innovante
- autorisation de mise sur le marché.
- Langue : Français
- Discipline : Pharmacie
- Identifiant : 2016LIL2E136
- Type de thèse : Doctorat de pharmacie
- Date de soutenance : 21/06/2016
Résumé en langue originale
La thérapie génique fait rêver les scientifiques depuis 1970 car elle est porteuse de l’espoir de pouvoir guérir des patients porteurs de maladies pour lesquelles les traitements actuels sont symptomatiques ou inexistants. Le rêve devient réalité 42 ans après ses débuts quand le Glybera®, premier médicament de thérapie génique obtient son AMM après 3 ans de revue réglementaire. L’étude du chemin emprunté par le Glybera permet d’aborder les différents obstacles réglementaires, économiques et scientifiques auxquels sont confrontés les médicaments de thérapie génique et expliquer les délais et difficultés rencontrés pour arriver sur le marché.
Résumé traduit
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- Directeur(s) de thèse : Gras, Hélène
AUTEUR
- Olivier, Jérôme
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