• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2015LIL2E031
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 17/09/2015

Résumé en langue originale

Pour obtenir la désignation orpheline en Europe, un médicament doit être destiné au traitement, au diagnostic ou à la prévention d’une maladie entraînant une menace pour la vie ou une invalidité chronique touchant moins de 5 personnes sur 10000 ou il doit démontrer l’absence ou le faible retour sur investissement et il ne doit pas y avoir de méthode satisfaisante déjà existante sur le marché ou s’il en existe, il doit présenter un bénéfice notable. Cette désignation, pour une indication donnée, permet au promoteur de bénéficier de mesures d’incitation notamment l’exclusivité commerciale si le médicament obtient une AMM. L’HTAP est une de ces maladies rares. Les laboratoires Bayer et Actelion ont développé récemment des molécules innovantes dans cette pathologie: le riociguat et le macitentan. Les critères de gravité, de prévalence et le bénéfice notable des 2 molécules par rapport aux traitements déjà existants ont été démontrés. Ces molécules illustrent donc bien l’utilisation du règlement communautaire.

Résumé traduit

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