• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2025ULILE117
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 24/09/2025

Résumé en langue originale

Les cohortes synthétiques et les jumeaux numériques représentent des approches innovantes dans l’évaluation de l’efficacité et de l’efficience des médicaments, visant à réduire la durée, le coût et certaines limites éthiques des essais cliniques traditionnels. Après avoir présenté le contexte réglementaire français et les concepts de ces méthodologies, nous détaillons leurs applications, technologies sous-jacentes, avantages et contraintes. La seconde partie s’appuie sur des entretiens avec trois experts issus de l’industrie pharmaceutique, de la Haute Autorité de Santé et de l’OCDE, afin d’identifier les obstacles actuels (qualité et disponibilité des données, absence de cadre réglementaire clair, nécessité d’une validation scientifique rigoureuse) et les leviers potentiels (approches hybrides, essais émulés, structuration des données, renforcement des compétences en IA). Enfin, nous proposons des pistes pour favoriser leur acceptation progressive, en soulignant qu’une intégration réussie nécessitera une collaboration étroite entre industriels, autorités de santé et chercheurs, ainsi qu’un encadrement méthodologique et éthique strict, afin de garantir la sécurité des patients tout en accélérant l’accès aux innovations thérapeutiques.