• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2014LIL2E008
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 31/01/2014

Résumé en langue originale

L’usage compassionnel est un moyen de mettre à disposition des patients souffrant de pathologies graves et ayant un besoin médical non couvert, un médicament prometteur et n’ayant pas encore reçu d’AMM. Si la réglementation européenne relative à l’usage compassionnel, introduite en 2004, représente une première voie vers une approche commune dans l’accès aux médicaments innovants, elle reste toutefois à compléter, notamment du fait de son caractère non contraignant. Le système européen s’est notamment inspiré du dispositif français précurseur des Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU), datant de 1992, dont la définition et la gestion sont largement encadrées par une règlementation qui a su évoluer au fil des années, et ce jusque très récemment. Une illustration de ce système des ATU est proposée au travers de l’exemple du Crizotinib,une molécule ayant permis de répondre au besoin thérapeutique de patients atteints du cancer du poumon non à petites cellules ALK positif, et ce de façon précoce avant l’obtention de son AMM en octobre 2012.

Résumé traduit

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