• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Hématologie
• Identifiant : 2018LILUM061
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 03/04/2018

Résumé en langue originale

Contexte. L’amylose systémique à chaines légères (AL) est une dyscrasie plasmocytaire dont le pronostic est conditionné par l’existence d’une atteinte cardiaque. Le daratumumab, un anticorps monoclonal anti-CD38, est utilisé dans le myélome multiple avec de bons résultats, mais les données dans l’amylose AL sont rares. Méthodes. Nous avons analysé de manière rétrospective l’efficacité et la tolérance du daratumumab chez des patients atteints d’amylose AL en rechute ou réfractaire aux inhibiteurs du protéasome (IP) et aux immunomodulateurs (IMiDs). Résultats. Entre novembre 2016 et mars 2018, 12 patients atteints d’amylose AL en rechute ou réfractaire ont été inclus. La médiane d’âge était de 62 ans, 42% étaient des femmes. La population était fragile, avec un ECOG médian à 2, min-max [0 – 3], un score de comordidités CIRS à 14,5 [9 – 27] et Charlson à 4 [1 – 8]. Tous avaient des chaines légères élevées, avec une médiane de 828 mg/l, interquartile [94 – 1114]. Le nombre médian d’organes atteints était de 3 [1-6], 58% des patients avaient une atteinte cardiaque de stade Mayo-Clinic III, 58% avaient une atteinte rénale, dont 25% de stade III. Le nombre médian de lignes antérieures était de 2 [1-5], comportant des IP et IMiDs. Les patients ont reçu en médiane 6,5 cycles de daratumumab [1 – 17]. La réponse hématologique globale était de 80%, 40% des patients ont obtenu au moins une très bonne réponse partielle. La meilleure réponse hématologique était obtenue après 1 cycle [1 – 10]. Une réponse d’organe était obtenue chez 50% des patients évaluables, après 3,5 cycles en médiane [3 – 5]. Des réactions liées à la perfusion ont été observées chez 33% des patients, toutes de grade 1-2. Les autres effets indésirables étaient des infections (58%) parfois sévères, des troubles musculo-squelettiques, une asthénie, une anémie et une hypogammaglobulinémie. Au dernier suivi, 67% des poursuivaient le traitement. La survie médiane estimée est de 17,2 mois. Le cout médian du traitement est de 100 068 euros [6 456 – 174 312] par patient. Conclusion. Le daratumumab en monothérapie est un traitement efficace de l’amylose AL en rechute ou réfractaire. Il permet l’obtention de réponses hématologiques profondes dans un délai court, avec une toxicité acceptable.

Résumé traduit

...