• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2017LIL2E020
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 03/03/2017

Résumé en langue originale

Les médicaments de thérapie génique constituent une nouvelle voie prometteuse de traitement des maladies rares, dont la majorité d’entre-elles restent aujourd’hui incurables. En France, ces produits obéissent au règlement européen n°1394/2007 sur les médicaments de thérapie innovante, dont la mise en place a marqué une grande avancée pour promouvoir le développement de ce type de produits et faciliter l’accès au marché européen. Huit ans après la mise en place de ce règlement, les mesures prises ont réussi à montrer leur efficacité : les essais cliniques sont encourageants et quatre médicaments de thérapie génique sont parvenus à obtenir une autorisation de mise sur le marché. Cependant, les laboratoires pharmaceutiques font face à de nombreuses difficultés de développement et à un système réglementaire trop complexe et pas toujours adapté pour évaluer ce nouveau type d’ « OGM-médicaments ». La réglementation nécessite donc d’être ajustée, en établissant un cadre réglementaire européen harmonisé entre les Etats membres et en cohérence avec les autorités et organismes payeurs. Ces ajustements seront nécessaires pour atteindre leur objectif principal de mettre à disposition des médicaments de thérapie génique sûrs et efficaces pour les patients.

Résumé traduit

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