• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Pédiatrie
• Identifiant : 2016LIL2M030
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 18/02/2016

Résumé en langue originale

Contexte : L’acide zolédronique (AZ) est le biphosphonate le plus puissant. Il est utilisé pour le traitement des ostéoporoses pédiatriques primaires ou secondaires, dans le but de diminuer la survenue de fractures et/ou d’améliorer les douleurs osseuses associées à l’ostéoporose. Il n’existe actuellement pas de consensus sur le type de biphosphonates à utiliser. Objectifs : Etudier l’efficacité clinique (diminution de l’incidence de nouvelles fractures et/ou amélioration des douleurs), radiologique et des effets secondaires (immédiats et à moyen terme) de l’acide zolédronique chez patients ayant une ostéoporose pédiatrique primaire (ostéogénèse imparfaite) ou secondaire. Méthodes : Etude rétrospective, unicentrique, descriptive et analytique, en intention de traiter des 107 patients ayant reçu au moins une cure d’AZ au CHRU de LILLE dans le cadre d’une ostéoporose. Les patients étaient classés en 3 groupes étiologiques (ostéogenèse imparfaite, ostéoporose d’immobilisation, Autre étiologie) et selon l’indication de traitement (curatif ou préventif chez les patients n’ayant ni fracture ni douleur osseuse). Le traitement était jugé efficace s’il n’y avait pas de nouvelles fractures et si les douleurs osseuses étaient soulagées par l’AZ sans survenue d’effets secondaires majeurs. Résultats : 29 patients avaient une Ostéogenèse Imparfaite (28%), 50 patients avaient une ostéoporose d’immobilisation (46%) et 28 patients avaient une autre étiologie (26%). 15 patients (14%) recevaient l’AZ à titre préventif. L’AZ était très efficace à 2 ans (71%) et à 4 ans (90,2%) de l’initiation du traitement dans toutes les ostéoporoses avec une réduction de fracture significative à 2ans (p<0,001) et une amélioration voire une disparition des douleurs chez l’ensemble des patients (p=0,012). Il n’y avait pas d’amélioration significative du nombre de fractures à 4 ans vs 2 ans de traitement (p=0,79). On montrait une amélioration significative des Z scores vertébraux et corps entier à 2 ans de traitement chez les 3 groupes de patients (p<0,001), effet qui n’était pas retrouvé entre 2 ans et 4 ans de traitement (p=0,37) sur les patients qui avaient poursuivi l’AZ jusqu’à 4 ans. En revanche, 88,2% des patients présentaient des effets secondaires à court ou moyen terme dont 7,4% étaient des effets secondaires majeurs, imputables à l’AZ (1 bronchospasme, 3 polyarthralgies et myalgies prolongées (2 mois) dont 1 nécessitant la prescription d’opiacés) ou dont le lien de causalité n’a pas été démontré (1 colite lymphocytaire, 1 dyspnée aiguë sans hypocalcémie, 1 confusion post cure, 1 état de mal épileptique). Après la 1ère cure, 48% des patients ont présenté une hypocalcémie et 61,1% des patients ont eu un syndrome pseudo-grippal. A moyen terme, il n’y avait pas d’effet sur la croissance ni d’ostéonécrose de mâchoire. 6 patients avaient une sur-correction de la DMO à 4 ans dont 1 qui avait eu 2 tassements vertébraux. Il n’y avait pas de différence d’efficacité ou d’effet secondaire selon les groupes d’étiologie. Parmi les patients traités à titre préventif, aucun n’a eu de fracture ni douleurs mais tous ont présenté au moins un effet secondaire dont 2 des effets secondaires majeurs.

Résumé traduit

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