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<dc:title xml:lang="fr">Thérapies ciblées par epigenome editing : stratégies, outils, indications et intérêt pour les patients porteurs d’une épimutation constitutionnelle</dc:title>
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<dcterms:abstract xml:lang="fr">L’epigenome editing désigne des stratégies visant à modifier l’état épigénétique d’une région génomique définie, sans altérer la séquence de l’ADN. En associant un module de ciblage à un effecteur capable d’induire une méthylation, une déméthylation, une acétylation ou une répression locale, ces approches permettent d’envisager une modulation ciblée de l’expression génique. Elles se distinguent ainsi des traitements épigénétiques actuellement disponibles, dont l’action reste plus globale. Cette précision ouvre une nouvelle voie thérapeutique pour des situations dans lesquelles une anomalie épigénétique localisée participe directement à la dérégulation d’un gène, telles que les épimutations constitutionnelles. L’application de cette stratégie aux épimutations constitutionnelles de MLH1, responsables de syndrome de Lynch, est discutée comme exemple de correction ciblée d’un locus pathologiquement réprimé.</dcterms:abstract>
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