• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2026ULILE039
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 31/03/2026

Résumé en langue originale

L’hémophilie A est une maladie hémorragique constitutionnelle due à un déficit partiel ou total du facteur VIII de la coagulation. Jusqu’à récemment, le seul moyen de traitement était l’administration intra-veineuse de concentrés de FVIII plusieurs fois par semaine. Le principal risque de ce traitement est le développement d’anticorps anti FVIII. Depuis 2018, un nouveau traitement prophylactique a été mis sur le marché pour les patients hémophiles A sévères avec ou sans inhibiteurs : l’emicizumab (Hemlibra®). Il s’agit d’un anticorps monoclonal mimant l’action du facteur VIII dans la cascade de la coagulation. Il présente plusieurs avantages pour les patients notamment l’injection sous cutanée préservant le capital veineux, la diminution du rythme d’administration et une meilleure protection contre les saignements de part sa demi-vie plus longue. Afin de limiter les contraintes organisationnelles et de favoriser l’accessibilité au traitement pour les patients, l’emicizumab a obtenu la mise en place d’un double circuit de distribution en pharmacie de ville et en pharmacie hospitalière. Il est le premier traitement pour l’hémophilie disponible en officine, jusqu’à présent il était à dispensation exclusive en PUI. Le rôle du pharmacien d’officine devient alors essentiel dans la prise en charge des patients hémophiles A et de leur suivi. Pour optimiser leur rôle et leur connaissance, le Centre de Référence de l’hémophilie et un sous-groupe de la société française de pharmacie clinique PERMEDES ont mis à disposition des officinaux une formation sous forme de e-learning HEMOPHARPLUS. Le but de ce travail est de répertorier les différentes étapes recommandées voire nécessaires à la mise en place de la dispensation de l’emicizumab au niveau officinal. Il est aussi d’étudier les retours sur le dispositif auprès des patients et des pharmaciens et d’aborder les différents points de conseil que peut apporter le pharmacien comme acteur de proximité dans la prise en charge des patients hémophiles.