• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Cardiologie et maladies vasculaires
• Identifiant : 2025ULILM230
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 19/09/2025

Résumé en langue originale

Contexte : La cardiomyopathie hypertrophique (CMH) est une maladie non rare caractérisée par une épaisseur ventriculaire gauche ≥15mm ou ≥13mm en présence d’antécédent familial. Selon certains registres, jusqu’à 70% des patients avec CMH présentent une obstruction à l’éjection systolique, le plus souvent sous aortique, considérée sévère si gradient maximal > 50mmHg, et responsable d’une dyspnée. Malgré un traitement de première ligne de cette obstruction par bétabloquant ou inhibiteur calcique, parfois associé au disopyramide, l’obstruction persiste et reste symptomatique chez certains patients. Le mavacamten, première molécule d’une nouvelle classe thérapeutique, les inhibiteurs de la myosine cardiaque, a ainsi récemment été développé, dans le but de limiter l’obstruction, et a été adopté par les recommandations ESC 2023 suite à plusieurs essais thérapeutiques concluants. Méthodes : Il s’agit d’un suivi prospectif de 40 patients avec CMH obstructive symptomatique adressés au CHU de Lille pour introduction du mavacamten. Cette étude observationnelle a pour but d’évaluer l’efficacité de l’introduction du mavacamten chez ces patients sur les paramètres liés à l’obstruction, et la sécurité d’utilisation du traitement. Résultats : Le mavacamten a été introduit chez 37 patients, et 16 de ces patients ont pu être évalués après 1 an de traitement. On retrouve chez ces patients une diminution significative de l’obstruction sous aortique, passant au repos de 62 mmHg avant mavacamten à 17,8mmHg à 1 an (p<0.0001), et de 86,6 mmHg à 31,5 mmHg au valsalva (p<0.0001). Tous les patients ont présenté une amélioration de la dyspnée avec amélioration d’au moins une classe NYHA, et 31% des patients de 2 classes NYHA. Les NTproBNP ont diminué de façon significative, avec un taux médian passant de 729 à 214 pg/ml (p = 0,0001), les troponines également. On retrouve une diminution de l’épaisseur maximale du septum interventriculaire passant de de 20,7 à 19,5mm après 1 an de mavacamten (p=0,04), une baisse significative de la FEVG (selon SBP), tout en restant normale : 71,6% en moyenne avant traitement, contre 62,8% à 1 an (p < 0,001). 3 patients ont présenté une altération de la FEVG, résolutive après suspension du mavacamten, et 1 patiente a présenté une toxidermie secondaire au mavacamten. Conclusion : Dans notre cohorte, on retrouve à 1 an de l’introduction du mavacamten une diminution significative de l’obstruction sous aortique, entrainant une amélioration de la dyspnée chez l’ensemble des patients, et une diminution des biomarqueurs cardiaques. On retrouve également une diminution de l’épaisseur ventriculaire gauche maximale. Parmi les 37 patients, sont survenus 3 cas d’altération de la FEVG < 50%, réversibles, et une toxidermie.