• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Oncologie
• Identifiant : 2024ULILM244
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 25/09/2024

Résumé en langue originale

Contexte : Les pinéaloblastomes (PB) sont des tumeurs rares et très agressives, fréquemment rencontrées chez les jeunes enfants, pour lesquelles il n’y a pas de traitement standard. L’objectif de notre étude était de décrire les différents traitements de première ligne réalisés en France chez les patients atteints d’un PB localisé ou métastatique, âgés de moins de 30 ans. Méthodes : Cette étude observationnelle, rétrospective et multicentrique a porté sur des patients atteints de pinéaloblastome localisé ou métastatique, diagnostiqués entre janvier 2009 et décembre 2023 et ayant reçu au moins un cycle de Carboplatine-Etoposide. L'objectif principal était de décrire les différentes étapes du traitement. Les objectifs secondaires étaient d'estimer la survie globale et la survie sans progression à partir du diagnostic et en fonction du traitement reçu. Résultats : Sur les 43 patients inclus, 25 patients (58,1 %) présentaient une maladie localisée. La durée médiane de suivi était de 84,3 mois. 23 patients ont subi une exérèse chirurgicale en premier lieu, et 39 patients ont reçu une chimiothérapie d'intensification. Parmi les 36 patients qui ont été traités par radiothérapie, une irradiation cranio-spinale a été réalisée chez tous les patients métastatiques, et chez seulement 4 des 22 patients ayant une maladie localisée. 28 patients ont reçu une chimiothérapie d'entretien. Les taux de survie globale et sans progression à 5 ans étaient respectivement de 70% (IC 95 % : 44,2-86,6 %) et 50% (IC 95 % : 26,8-69,4%) chez les patients avec une maladie localisée, et 70,7% (IC 95% : 42,9-86,8%) et 61,9% (IC 95% : 30,8-82,3%) chez les patients métastatiques. L'âge inférieur à 3 ans était significativement associé à une survie globale et sans progression plus médiocres. Aucune différence significative n'a été observée en termes de toxicités aigues entre l’irradiation cranio-spinale et la radiothérapie focale seule, à l'exception d'une thrombopénie de grade 3. Aucun décès toxique n'a été relevé. Conclusions : La majorité des patients atteints d'une maladie localisée n'ont reçu qu'une radiothérapie focale comme modalité d'irradiation, conformément à la norme PNET HR+5, ce qui diffère des pratiques en vigueur dans d'autres pays. Les jeunes enfants âgés de moins 3 ans gardent un pronostic péjoratif, malgré l’ irradiation cranio-spinale. En termes de survie, nos résultats sont cohérents avec la littérature. Il semble important d’incorporer les avancées en biologie lors de la décision thérapeutique.