• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2025ULILE008
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 28/04/2025

Résumé en langue originale

Le développement de Médicaments de Thérapie Innovante dans les maladies rares soulève des questions à la fois éthiques, socio-économiques, médicales et organisationnelles. Bien que la règlementation européenne ait été à l’initiative de nombreuses incitations, ces dernières peinent à compenser les freins présents à toutes les étapes du cycle de vie du médicament. Entre les effectifs de patients toujours plus faibles, la difficulté d’obtenir des preuves d’efficacité pertinentes ou encore la longueur des délais quant au remboursement, les industries de santé sont confrontées à un dilemme de grande envergure. Le prix de ces thérapies atteignant plusieurs millions d’euros est aussi sujet à débat et participe à la lenteur du processus d’accès au marché, à laquelle s’ajoute la pression constante des associations de patients et des médias. Des solutions « provisoires » telles que l’AMM conditionnelle ou les accès dérogatoires tentent tant bien que mal de répondre à ces besoins médicaux non couverts, mais pour combien de temps ?