• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2024ULILE146
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 14/10/2024

Résumé en langue originale

La thérapie génique est apparue grâce à l’avènement du génie génétique et au développement des organismes génétiquement modifiés. Elle a été considérée très rapidement comme une solution probable à la lutte contre les déserts thérapeutiques pour lesquels il existe un besoin médical non couvert dont font partie les maladies génétiques rares. La prévalence de ces maladies a contraint les entreprises à adapter leur plan de développement. La nécessité d’encourager la recherche dans les maladies rares a amené les autorités de santé, les autorités d’évaluation des technologies de santé et les payeurs à mettre en place des dialogues précoces, des accès dérogatoires et des dispositifs d’accompagnement du développement de ces médicaments. La complexité de fabrication des thérapies géniques, leurs données issues des plans des développement innovants, leurs prix revendiqués, et l’importante logistique à déployer sont des points pouvant limiter ou retarder leurs accès au marché. Bien que des avancées ont été réalisées, des nouvelles évolutions réglementaires, économiques scientifiques sont encore nécessaires.