• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Pédiatrie
• Identifiant : 2024ULILM242
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 25/09/2024

Résumé en langue originale

Contexte : Actuellement, aucune biothérapie n'a d’AMM en France dans l'oesophagite a eosinophiles pédiatrique (EoE). Pour les patients réfractaires aux traitements conventionnels de première ligne, l’utilisation compassionnelle des anticorps monoclonaux dans l'EoE augmente considérablement mais leur expérience reste limitée. Méthode : Nous avons mène une étude multicentrique au sein du G.F.H.G.N.P. incluant des patients âgés de moins de 18 ans avec un diagnostic d'EoE et traites par biothérapie entre janvier 2015 et décembre 2023. L’objectif principal était de caractériser la population ainsi que les indications de prescription des biothérapies dans l’EoE. Les objectifs secondaires étaient d'évaluer leurs effets sur les symptômes cliniques, les résultats endoscopiques et histologiques, la tolérance des patients et de comparer notre population avec des enfants de deux registres européens traites par des traitements conventionnels. Résultats : Trente-six patients ont reçu trente-sept biothérapies (OMALIZUMAB, n=1, MEPOLIZUMAB, n=6 et DUPILUMAB, n=30). Au moment du diagnostic, l'âge moyen était de 7,4 ans (± 4,4) et la plupart des patients avait au moins une comorbidité atopique (91,7%, n=33). L'échec des traitements de première intention était la principale raison de l'instauration d'une biothérapie (75,7%, n=28), prescrite dans le cadre d'un usage compassionnel (54,1% n=20). Le DUPILUMAB montrait une amélioration significative des symptômes cliniques (48%, p = 0,0009) et histologiques (82,6%, p<0,0001). Par rapport aux enfants non traites par biothérapies, les patients de notre cohorte présentaient plus d'asthme (p<0,0001), d'allergies alimentaires (p< 0,0001) et de dermatite atopique (p<0,01). Les patients sous biothérapies présentaient plus souvent une sténose de l’oesophage au moment du diagnostic (p = 0,0002) avec plus de symptômes digestifs (blocages alimentaires (p<0,01), douleurs abdominales (p<0,01), régurgitations (p<0,0001), vomissements (p<0,0001), retard de croissance (p<0,001)). Les enfants semblaient également plus jeunes au diagnostic d’EoE. Pour la plupart des patients, les biothérapies étaient toutes bien tolérées entre 6 et 12 mois après le début du traitement. On déclarait un cas de blépharite sous DUPILUMAB. Conclusion : Le DUPILUMAB est la biothérapie la plus fréquemment prescrite et a montré son efficacité en termes de rémission clinique et histologique dans l’EoE pédiatrique.