La sclérose en plaques pédiatrique : état des lieux des traitements disponibles et en cours de développement en France
- Sclérose en plaques, pédiatrie, essais cliniques, prise en charge, réglementation européenne
- Sclérose en plaques
- Médicaments pédiatriques
- Prise en charge médicamenteuse dans les établissements de santé
- Corticothérapie
- Aidants naturels
- Éducation des patients
- Législation européenne
- Fumarate de diméthyle
- Chlorhydrate de fingolimod
- Prise en charge de la maladie
- Prise en charge personnalisée du patient
- Langue : Français
- Discipline : Pharmacie
- Identifiant : 2024ULILE089
- Type de thèse : Doctorat de pharmacie
- Date de soutenance : 12/07/2024
Résumé en langue originale
La sclérose en plaques est une maladie chronique auto-immune du système nerveux central provoquant la démyélinisation des axones. Cette maladie, qui débute souvent chez le jeune adulte, peut également apparaître chez l’enfant ou l’adolescent, bien qu’elle soit rare dans cette population. La sclérose en plaques pédiatrique provoque divers troubles neurologiques et nécessite une prise en charge médicamenteuse ainsi qu’un accompagnement adapté. En France, la réglementation européenne est appliquée en termes de développement de traitements en pédiatrie. Ces règles encouragent non seulement le développement des traitements pour cette population, mais permettent également la réalisation d’essais cliniques protégeant les mineurs. Pour le traitement de la sclérose en plaques pédiatrique en France, plusieurs traitements sont autorisés avec une indication pédiatrique. Les patients peuvent également bénéficier de traitements hors AMM, dont un cité dans le PNDS. D’autres traitements sont en cours de développement et permettent aux jeunes patients d’accéder à des traitements novateurs.
- Directeur(s) de thèse : Demaret, Julie
AUTEUR
- Zurek, Wiktoria