• Langue : Français
• Identifiant : LILU_SMIS_2019_089
• Faculté/Ecole : ILIS
• Date de soutenance : 01/01/2019
• Type de mémoire : Mémoire de Master
• Discipline : Ingénierie de la santé

Résumé

Les maladies rares touchent près de 30 millions de personnes en Europe. On dénombre à ce jour environ 7 000 maladies rares. Dans 80% des cas, leur cause est génétique. Aujourd’hui, la thérapie génique suscite de plus en plus d’intérêt. Néanmoins, le nombre de traitements disponibles est loin de répondre aux besoins exprimés avec un fossé important entre les désignations conférées, les mises sur le marché et l’accès aux produits. Actuellement, les systèmes de santé sont dans un contexte de restriction budgétaire et de limitation des dépenses et ne sont donc pas adaptés à la prise en charge de thérapies innovantes comme la thérapie génique, à cause de leur prix très onéreux. Afin de bénéficier d’un retour sur investissement convenable d’un médicament, les investisseurs doivent prendre en compte plusieurs contraintes réglementaires pour obtenir un prix de vente correspondant à leurs attentes mais aussi pour obtenir un remboursement afin que les patients puissent en bénéficier.

Résumé traduit

Rare diseases affect nearly 30 million people in Europe. There are currently about 7,000 rare diseases. In 80% of cases, their cause is genetic. Today, gene therapy is attracting more and more attention. Nevertheless, the number of treatments available is far from meeting the needs expressed with a significant gap between the designations conferred, the market access and products’ access for the patients. Today, healthcare systems are in a context of budgetary restriction and expenditure limitation and are therefore not suited to the management of innovative therapies such as gene therapy because of their very expensive price. In order to benefit from a proper return on a drug investment, investors must consider several regulatory constraints to obtain a selling price corresponding to their expectations but also to obtain a reimboursement so that patients can benefit from it.