Les challenges de la mise en place d’essais cliniques de thérapie génique en France Dewynter, Inès Modification du génome humain ; études cliniques ; réglementaire ; OGM ; organisation ; amélioration Modification of human genome ; clinical trials ; regulatory ; GMO ; organisation ; improvements La thérapie génique est la modification du génome humain dans le but de guérir des maladies. A l’aide d’un vecteur, un gène est intégré aux cellules ciblées afin de suppléer, modifier ou supprimer un codon défectueux. De nombreuses études cliniques sont en cours afin d’aider des personnes souffrant de maladies génétiques, mais également de cancer ou de maladies cardiovasculaires par exemple. Cependant, la mise en place de telles études n’est pas aisée et répond à des critères stricts au niveau réglementaire. En effet, les médicaments de thérapie génique sont majoritairement considérés comme des OGM. De ce fait, des démarches réglementaires particulières pour les caractéristiques OGM du produit à l’essai sont à effectuer. Des spécificités existent également au niveau de l’organisation des études, au sein des services d’investigation hospitaliers et représentent parfois des challenges pour les investigateurs. Des améliorations réglementaires au système français et européen sont à réfléchir afin d’en simplifier les démarches et d’améliorer la compétitivité. Gene therapy is the modification of the human genome in order to cure diseases. With a vector, a gene is integrated into targeted cells with the aim of supplementing, modifying or deleting faulty codon. Many clinical trials are currently ongoing to treat people suffering from genetic diseases and also cancer or cardiovascular diseases for example. Nevertheless the initiation of such trials is not simple and follow strict regulatory criterion. Gene therapy medicinal products are mostly considered as GMO. Therefore, specific regulatory actions for the GMO features of the trial product need to be set up. There is also some specificity in the organisation of the trial for the hospital investigator departments and sometimes pose challenges for the investigators. Regulatory improvements to the French and European submission system need to be deliberated to simplify the procedures and enhance competitiveness. Université de Lille ILIS Garbé, Ingrid Lambert, Marc 2019-01-01 Mémoire Mémoire de Master Ingénierie de la santé application/pdf https://pepite-depot.univ-lille.fr/LIBRE/Mem_ILIS/2019/LILU_SMIS_2019_075.pdf LILU_SMIS_2019_075 fre Accès libre Mémoires Lille Lille