Essais cliniques « first in man », application clinique de la méthode d’édition du génome crispr/cas9 Beauvois, Juliette Découverte; édition du génome CRISPR/Cas9; réglementation; essais cliniques de première administration chez l’homme; thérapie génique avec OGM; considérations éthiques. Sacrée " Découverte de l’année 2015" par le magazine « Science », la méthode d’édition du génome CRISPR/Cas9 fonctionne comme des ciseaux génétiques permettant de modifier le génome de façon ciblée, simple, et rapide. Nous ne possédons que très peu de recul concernant son application clinique. Cependant, le potentiel et les perspectives qu’offrent CRISPR/Cas9 sont immenses. C’est pourquoi, plusieurs essais cliniques first in man utilisant la méthode sont déjà en cours dans le monde. La complexité réside dans l'absence de règlementation spécifique à l’édition du génome* en Europe, ce qui a pour effet un manque de réglementation particulière pour encadrer ce type d'essais cliniques. Par ailleurs, les activités opérationnelles autour de la conduite de ces essais cliniques sont elles-mêmes impactées par l’utilisation de CRISPR/Cas9 et les parties prenantes doivent composer avec les spécificités propres à ce produit d’investigation particulier. Une réflexion réglementaire a pu montrer que ce genre d’essais cliniques de première administration chez l’homme peut s’inscrire dans le cadre réglementaire d’un médicament de thérapie génique avec Organisme Génétiquement Modifié. Ensuite, l’analyse des opérations cliniques autour de l’application clinique de CRISPR/Cas9, nous prouve qu’il s’agit d’un challenge qui est cependant réalisable. Enfin, la mise en place de ces essais redonne de l’espoir aux patients atteints de maladies monogéniques, jusqu’alors incurables. Au vu des importantes considérations éthiques, si les résultats d’essais cliniques sont positifs, il faudra s'attacher à ce que l’utilisation thérapeutique de CRISPR/cas9 soit réfléchie et encadrée. Université de Lille ILIS Leterme-Flament, Marie-Pierre Lambert, Jean-Charles 2018-01-01 Mémoire Mémoire de Master Ingénierie de la santé; Management sectoriel application/pdf https://pepite-depot.univ-lille.fr/LIBRE/Mem_ILIS/2018/LILU_SMIS_2018_076.pdf LILU_SMIS_2018_076 fre Accès libre Mémoires Lille Lille