• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2022ULILE178
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 25/11/2022

Résumé en langue originale

Avant 2012, la prise en charge de la mucoviscidose reposait sur une détection précoce de la maladie associée à un suivi rapproché au sein des centres de référence afin de ralentir la dégradation de la fonction respiratoire. Ces traitements restaient essentiellement symptomatiques et visaient à retarder l’apparition des complications inéluctables de la maladie. Depuis, des thérapies prometteuses permettant de restaurer la fonction CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator) sont devenues disponibles et ont amélioré la qualité de vie de nombreux patients. Ces médicaments appelés modulateurs du CFTR, servent à corriger, potentialiser, stabiliser ou amplifier la fonction du canal défectueux. L’ivacaftor (KALYDECO®) chef de file de cette nouvelle classe, appartenant à la catégorie des « potentiateurs de CFTR », a obtenu son autorisation de mise sur le marché (AMM) en France en octobre 2012. Plus tard, une bithérapie associant l’ivacaftor et le lumacaftor (ORKAMBI®) a été commercialisée, avec une activité correctrice du trafic de la protéine CFTR. Plusieurs autres correcteurs ont ensuite été développés comme l’association ivacaftor-tézacaftor (SYMKEVI®) ou encore l’association ivacaftor-tézacaftor-éléxacaftor (KAFTRIO®). De par son efficacité constatée dans les essais cliniques, l'utilisation de la trithérapie est devenue essentielle chez la plupart des patients atteints de la mucoviscidose porteurs de la mutation F508del. Près de 80 à 90% des patients peuvent en bénéficier. La délivrance de ces modulateurs est donc plus fréquente qu’auparavant. Le pharmacien d’officine joue un rôle clé dans la dispensation et le bon usage de ces médicaments afin d’accompagner au mieux les patients atteints de mucoviscidose.