• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2022ULILE158
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 26/10/2022

Résumé en langue originale

L'un des défis actuels de la recherche en oncologie est l’identification des facteurs oncogéniques présents dans la tumeur d'un patient, et pouvant être directement ciblés par un médicament. Les innovations thérapeutiques d’aujourd’hui peuvent agir sur l’altération d’un gène bien précis. Dans ce contexte, la thérapie ciblée est une médecine dite de précision, permettant d'adapter le traitement à un patient susceptible d’y répondre favorablement. Par exemple, le Larotrectinib est un médicament qui a été autorisé de façon précoce. Pour la première fois en France, les patients ont accès à une thérapeutique anti-cancéreuse dont l’indication est basée sur la mutation d’un gène, sans se préoccuper de l’origine histologique de la tumeur. Il s’agit d’un nouveau modèle dans le développement clinique de molécules anticancéreuses « agnostiques pour les tissus », qui joue un rôle majeur dans l’évolution de la conception des essais cliniques des nouveaux médicaments et de leur accès au marché.