• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2022ULILE134
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 07/11/2022

Résumé en langue originale

Avant la mise sur le marché du médicament, celui-ci doit suivre un parcours administratif et réglementaire, long et fastidieux, permettant d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) attestant de son efficacité et sa sécurité. Afin de réduire les délais et la complexité de mise sur le marché des spécialités, une procédure dérogatoire annexe a vu le jour en 1992 : les Autorisations Temporaires d’Utilisation (ATU). Au fil des années, ce système s’est complexifié et est devenu moins attractif pour l’ensemble des parties prenantes. C’est dans ce contexte qu’est né le nouveau dispositif d’accès précoce et compassionnel, déployé le 1er juillet 2021 suite à la publication des décrets d’applications de l’article 78 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021. Ce nouveau système a pour ambition de raccourcir les délais et simplifier l’accès des produits innovants à des patients étant en impasse thérapeutique. La présente thèse fait un état des lieux de l’ensemble des dossiers d’accès précoce ayant fait l’objet d’une décision par le Collège de la Haute Autorité de Santé entre juillet 2021 et juillet 2022. Il est constaté qu’un nombre de dossiers plus important a été traité par les autorités de santé, associé à un pourcentage élevé d’avis favorable octroyés tout en respectant les contraintes réglementaires fixées. Les premières évaluations au titre du droit commun de ces AP montrent de plus un octroi d’ASMR III bien supérieur à ce que l’on observe pour les médicaments n’ayant pas bénéficié préalablement du statut « d’accès précoce ».