• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2020LILUE088
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 11/09/2020

Résumé en langue originale

Les thérapies géniques et cellulaires forment une classe hétérogène de médicaments qui peuvent être efficaces dans un large éventail de domaines thérapeutiques, et notamment des domaines où les traitements disponibles sont limités. Les cellules CAR T, des lymphocytes T humains génétiquement modifiés, sont des médicaments de thérapie génique développés pour traiter certains types de cancers. Ces produits se sont révélés être de nouvelles thérapies très prometteuses pour les besoins médicaux non satisfaits en oncologie. Ils sont en effet décrits comme « une thérapie unique, extrêmement innovante, qui reprogramme le système immunitaire du corps ». Les deux premiers médicaments dans cette classe ont été approuvés pour une utilisation commerciale aux États-Unis en 2017 et eu Europe en 2018. Leurs résultats en clinique sont prometteurs et ils ont permis la guérison de patients atteints de leucémies aiguës lymphoblastiques B, de lymphomes malins non-Hodgkinien B et de leucémies lymphoïdes chroniques réfractaires ou à des stades avancés. Cependant, des défis liés au caractère exceptionnel de ces thérapies se posent. La production de ces traitements personnalisés impose à la structure de soins de prendre en compte la sécurité du produit et celle du patient, tout en respectant un cadre réglementaire complexe. Et les challenges concernant l’accès au marché et la commercialisation de ces thérapies sont également nombreux et inédits.

Résumé traduit

...