• Langue : Anglais
• Discipline : Médecine. Gastro-entérologie et hépatologie
• Identifiant : 2021LILUM285
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 14/09/2021

Résumé en langue originale

Contexte : Les données portant sur l’efficacité et la sécurité du Sorafenib (So) en situation néoadjuvante pour CHC en attente de transplantation hépatique (TH) sont hétérogènes et rares. Notre étude avait pour objectif de décrire l’histoire naturelle des patients traités par So en attente de TH. Patients et méthodes : Tous les patients inscrits sur liste entre mai 2010 et avril 2019 et traités par So en attente de TH ont été inclus. Une évaluation clinique et biologique était réalisée tous les mois. Une évaluation de la réponse radiologique tumorale selon mRECIST était entreprise de façon trimestrielle sur liste d’attente et semestrielle après TH. Résultats : 327 patients ont été inscrits sur liste d’attente de TH pour CHC, parmi lesquels 62 (19%) étaient traités par So. Il s'agissait dans 82% des cas d'hommes âgés de 59 ans avec une cirrhose alcoolique dans 81% des cas. Le So était initié pour progression tumorale après traitement locorégional dans 50% des cas et pour impossibilité d'autres traitements dans 50% des cas. La durée moyenne de traitement était de 6 mois avec une posologie moyenne de 585 mg/jr. Trente-six (58%) patients sont sortis de liste pour progression tumorale et 26 (42%) patients ont été transplantés. Une réponse objective radiologique était obtenue chez 27% des patients transplantés versus 0% chez les patients sortis liste. Sept récidives (27%) ont été identifiées après un suivi moyen de 24 mois après TH. Les facteurs indépendants prédictifs de récidive étaient l'étiologie de la cirrhose et le dernier score AFP avant TH. La survie globale post-TH à 5 ans était de 77% et la survie sans récidive de 48%. Conclusion : Le So a permis de maintenir un projet de TH pour 42% des patients considérés en impasse thérapeutique sur liste pour CHC. La survie sans récidive à 5 ans est inférieure à l'objectif actuel dans cette indication. Le dernier score AFP avant TH est un élément essentiel à prendre en considération.

Résumé traduit

Background: Data on efficacy and safety of Sorafenib (So) in the neoadjuvant setting for HCC awaiting liver transplantation (LT) are heterogeneous and scarce. We aimed to investigate the natural history of patients treated with So while awaiting LT. Methods: All patients listed for HCC between May 2010 and April 2019 and treated with So awaiting LT were included. A clinical and biological evaluation was performed every month. Radiological tumor response evaluation according to mRECIST was realized every three months on the waiting list and every six months after LT. Results: 327 patients were listed for HCC, of which 62 (19%) patients were treated with So. Patients were men aged 59 in 82% of cases and had alcohol-related cirrhosis in 81% of cases. So was initiated for tumor progression after locoregional treatment in 50% of cases and for impossibility of other treatments in 50% of cases. The mean duration of treatment was 6 months with a mean dose of 585 mg/d. 36 (58%) patients dropped-out for tumor progression and 26 (42%) patients were transplanted. An objective radiological response was achieved in 27% of transplanted patients versus 0% of patients who dropped-out. Seven recurrences were identified after a mean follow-up of 24 months after LT. The independent factors predictive of tumor recurrence were principal etiology of cirrhosis and last AFP score prior to LT. The 5- year overall survival after LT was 77% and the 5-year recurrence-free survival was 48%. Conclusion: So as neoadjuvant rescue therapy provided access to LT for 42% of patients. Recurrence-free survival at 5 years is below the current target in this indication. The last AFP score before LT is an essential element to take into consideration.