• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Pédiatrie
• Identifiant : 2021LILUM194
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 17/06/2021

Résumé en langue originale

Bien que l’hydroxychloroquine (HCQ) soit une des molécules fréquemment utilisées en France pour traiter le purpura thrombopénique immunologie (PTI) de l’enfant en cas d’échec des traitements de première ligne, son efficacité reste à établir. Nous décrivons l’usage de l’hydroxychloroquine au sein de la cohorte nationale française pédiatrique OBS’CEREVANCE. Cette étude rétrospective incluait 53 patients traités par hydroxychloroquine pour un PTI aigu, persistant ou chronique. Le taux de réponse initial (défini par un taux de plaquettes > 30 G/L dans les 15 mois suivant l’introduction du traitement) atteignait 55 % avec 32 % de réponse complète (> 100 G/L) et 23 % de réponse partielle (> 30 G/L et < 100 G/L). Le délai moyen de réponse partielle était de 3,4 mois. Le délai moyen de réponse complète était de 9 mois. Au cours d’une durée médiane de suivi de 4 ans, la réponse était maintenue (absence de rechute) pour 68 % des patients. Les facteurs prédictifs de réponse en analyse univariée étaient la présence d’anticorps antinucléaires ≥ 1/160 et le sexe féminin. La posologie (dose moyenne au cours des 6 premiers mois) et l’exposition optimale (concentration sérique en HCQ entre 500 et 1200 ng/ml) n’étaient pas des facteurs prédictifs de réponse. Cependant, il existait une différence à la limite de la significativité entre le taux sérique d’hydroxychloroquine chez les patients répondeurs par rapport aux patients non répondeurs (p = 0,20). Notre étude est limitée par l’absence d’évaluation de l’impact de l’hydroxychloroquine sur la qualité de vie. Or l’altération de la qualité de vie est devenue une indication prioritaire dans la décision de débuter un traitement de seconde ligne. En conclusion, à l’ère des nouvelles thérapeutiques (notamment les agonistes des récepteurs de la thrombopoiétine), l’hydroxychloroquine mérite de rester sur la liste des traitements du PTI pour son efficacité, sa sécurité et son faible coût. Son effet sur l’amélioration de la qualité de vie reste à être démontré par une étude randomisée prospective pédiatrique.