• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2020LILUE086
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 01/10/2020

Résumé en langue originale

L’hémophilie A est une pathologie résultant d’une absence ou d’un déficit en facteur VIII de la coagulation conduisant à des épisodes hémorragiques qui à répétition peuvent entrainer une arthropathie et donc potentiellement un handicap pour les patients. Selon la sévérité de la maladie, les traitements substitutifs actuels peuvent par leurs fréquences et leurs modalités d’injection représenter un fardeau thérapeutique important pour les patients atteints d’hémophilie A et donc avoir un impact sur leur observance. Ces dernières années, la recherche a fait de grandes avancées permettant ainsi d’apporter de nouvelles perspectives thérapeutiques dans cette maladie hémorragique avec des mécanismes d’action innovants pour potentiellement alléger ce fardeau et assurer une protection plus optimale vis-à-vis des saignements. Deux molécules prometteuses sont en cours de développement (fitusiran et concizumab) et une est déjà disponible sur le marché (emicizumab). La thérapie génique, quant à elle, offre un espoir de guérison bien que de nombreuses questions restent encore à élucider. Nous sommes à l’aube d’une nouvelle prise en charge de l’hémophilie A avec des innovations thérapeutiques qui changeront le quotidien des patients et également des professionnels de santé.

Résumé traduit

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