• Langue : Français
• Discipline : Médecine. Pédiatrie
• Identifiant : 2012LIL2M069
• Type de thèse : Doctorat de médecine
• Date de soutenance : 15/05/2012

Résumé en langue originale

Contexte: Diverses recommandations françaises ou internationales ont été émises pour le traitement initial de l’hypothyroïdie congénitale primaire, mais peu de validations existent. Le protocole régional adapte la dose de l-thyroxine à la sévérité de la maladie initiale, évaluée par le retard de maturation osseuse au diagnostic. Méthode: 106 nouveau-nés à terme dépistés pour l’hypothyroïdie congénitale primaire d’après le « Guthrie » et confirmés d’après les dosages de thyroxine libre et de TSH plasmatiques étaient inclus. Ils étaient traités par l-thyroxine (6,3 à 11,8 μg/kg/j, médiane à 8,3 μg/kg/j) et réévalués par la concentration plasmatique de T4L après 10 à 19 jours de traitement. Résultats: Les concentrations plasmatiques de T4L réalisées au 1er contrôle sont très dispersées. Leur moyenne (26,67 pmol/L) est élevée. 49 % des patients présentent une concentration plasmatique de T4L au 15ème jour de traitement supérieure aux normes (12-25 pmol/l). Les études de corrélations multivariées montrent que la dose de l-thyroxine initiale est le seul paramètre prédictif indépendant de la concentration plasmatique de T4L à J15 (p < 0,0001), mais avec une forte dispersion. Il n’existe aucune corrélation significative entre cette concentration à J15 et les paramètres initiaux: étiologie, nombre de points d’ossification, TSH au dépistage, concentration plasmatique de T4L et de TSH à J0. La courbe ROC montre que la combinaison optimale de sensibilité et de spécificité pour normaliser la concentration plasmatique de T4L après 15 jours de traitement est obtenue par une dose de 8,2 μg/kg/j, mais avec une aire sous la courbe médiocre (0,69). La concentration plasmatique de TSH après 15 jours de traitement n’est pas corrélée significativement (p=0,109) avec la dose initiale de l-thyroxine (en μg/kg/j) et reste anormalement élevée (> 5 mUI/l) pour 77,3 % des patients. A 1 mois, 39,7 % de patients gardent une TSH > 10 mUI/l. Conclusions: Une dose initiale unique de l-thyroxine, de l’ordre de 8,2 μg/kg/j (proche de la dose recommandée en France) est optimale pour normaliser T4L à J15 de traitement. Elle entraîne cependant inévitablement des surdosages dont la pertinence clinique est discutée. Aucun facteur étiologique, clinique, radiologique ou biologique ne permet de la moduler. La TSH plasmatique semble un paramètre inadéquat pour la surveillance initiale du traitement.

Résumé traduit

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