• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2019LILUE049
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 24/05/2019

Résumé en langue originale

Après avoir rappelé les fondements de la génétique, de sa découverte aux méthodes d’éditions, puis le virus en tant que potentiel vecteur, la biotechnologie CRISPR-Cas9 est présentée. Un état des lieux est ensuite établi afin d’envisager les axes d’amélioration de cette technologie. Enfin, les perspectives pour demain en clinique sont présentées ainsi que les essais chez l’homme ayant actuellement cours en 2019. La technique d’édition CRISPR-Cas9, qui signifie Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats dont l’origine vient d’un mécanisme de défense bactérien développé contre les bactériophages, a été découverte par Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna. Cette technologie permet de cliver spécifiquement un brin d’ADN afin de mettre au silence un gène, de l’éditer, de réprimer son expression ou de l’activer. Cette méthode dont la rapidité, la facilité et le faible coût représentent une révolution dans l’édition du génome peut encore s’améliorer. Son potentiel majeur en tant qu’outil potentiellement curatif a d’ailleurs donné lieu à la mise en place de nombreux essais cliniques portant sur différentes pathologies impliquant un facteur génétique ; c’est le cas du cancer.

Résumé traduit

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