• Langue : Français
• Discipline : Pharmacie
• Identifiant : 2018LILUE005
• Type de thèse : Doctorat de pharmacie
• Date de soutenance : 11/01/2018

Résumé en langue originale

L’hémophilie A, maladie hémorragique constitutionnelle liée à un déficit en facteur VIII (FVIII), touche 1 garçon sur 5000. Actuellement, le traitement de référence consiste en l’injection intraveineuse, plusieurs fois par semaine voire par jour, de FVIII. Cependant, certains hémophiles A développent des inhibiteurs du FVIII, rendant inefficace ce traitement de référence, ce qui peut alors devenir problématique pour la prise en charge de ces patients. L’emicizumab (ACE910) est un anticorps bispécifique mimant, au moins en partie, l’effet du facteur VIII activé dans la cascade de la coagulation. Des résultats pour les études précliniques et cliniques (phases I, II et III) sont déjà disponibles. Un tel traitement serait moins contraignant du fait de son mode d’administration (injection sous-cutanée) et de sa fréquence d’administration (une fois par semaine, selon les patients et les situations). Ceci représente un réel avantage pour les hémophiles A et leur entourage, en faveur de leur adhésion au traitement, leur observance et leur qualité de vie. Des études cliniques de phase III sont en cours pour mieux appréhender l’utilisation de ce médicament.

Résumé traduit

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